数亿糖尿病患者不再需要每天忍受胰岛素注射的痛苦，不再担忧因血糖控制不佳而引发的各种可怕并发症，重新过上正常、健康的生活。杭州瑞普晨创科技有限公司的“利用化学小分子诱导人体细胞实现重编程来治愈各种疾病——让治愈糖尿病等重大疾病成为可能”项目，正在让这一愿景逐渐照进现实。
日前，该项目在中国创新创业大赛(浙江赛区)暨第十一届浙江省“火炬杯”创新创业大赛上脱颖而出，一举斩获金奖。
糖尿病，尤其是1型糖尿病，长期以来依赖胰岛素注射治疗。对于重症患者来说，每天需要注射4次胰岛素，不仅痛苦，还可能因用量控制不精确而引发糖尿病肾病、视网膜病变、糖尿病足等严重并发症。
如何让患者摆脱外源性胰岛依赖，真正实现治愈？此次获奖的项目让自体细胞治疗糖尿病变成了现实。
“我们的技术，本质上是让细胞‘返老还童’。”瑞普晨创副总经理楼晶介绍，该技术通过化学小分子诱导自体细胞重编程，将患者的体细胞转化成可以变成身体任何细胞的“种子细胞”多能干细胞，再定向分化为功能性胰岛细胞，最后移植回患者体内。在患者需要胰岛素的时候，胰岛细胞能够提供足量胰岛素来控制血糖。因为多能干细胞可以在实验室“无限”培养，所以1型糖尿病患者能够得到无限“亲生”的胰岛细胞。
“我们的技术可以让患者在三个月内彻底脱离胰岛素治疗。”楼晶说，“手术仅需20分钟，将胰岛细胞注射到腹直肌前鞘，术后恢复快，效果显著。”
楼晶告诉记者，与目前全球热门的细胞治疗赛道上的其他技术相比，该项目的技术是外源性的，不涉及很多基因内部的改变，更加接近自然再生的过程，也更安全可控。以美国市值超千亿元美元的福泰制药为例，其采用人胚胎干细胞分化为胰岛细胞进行移植，而瑞普晨创则是利用患者自身的体细胞最终分化成胰岛细胞，不仅效果更好，患者脱离胰岛素的时间也从6个月到1年缩短至仅需3个月。
此项目由贝达药业董事长丁列明、瑞普晨创总经理楼胜琼与北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁共同发起，瑞普晨创负责研发。2024年9月，瑞普晨创与天津市第一中心医院、北京大学共同在国际顶级期刊《细胞》上发表论文，首次在全球范围内证明了化学重编程诱导多能干细胞(CiPSC)制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。
这一研究成果还被《自然》杂志称为“全球首例”。目前，该技术已完成三例患者的临床试验，均达到“功能性治愈”标准，其中一例患者已脱离胰岛素治疗长达20个月，理论疗效长达10年至20年。
瑞普晨创的突破并非一蹴而就。公司自2014年成立以来，一直专注于干细胞治疗糖尿病的研究。团队核心成员来自国内外顶尖高校，具备深厚的干细胞和生物化学背景。
目前，瑞普晨创的RGB-5088胰岛细胞注射液已获得国家药监局批准进入临床Ⅰ期阶段，相比传统胰岛素治疗20年所需高达20多万元的花费，这项技术不仅更具性价比，还能从根本上避免并发症的发生。据介绍，未来，该技术不仅能治愈糖尿病，还有望在肿瘤、血液、免疫系统等疾病治疗领域开辟新道路，为更多患者带来希望。
来源| 科技金融时报(记者 陈路漫)
