日前，中山大学中山眼科中心教授杨华胜团队和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授钱江团队在国际医学期刊《美国医学会杂志》上发表原创临床研究。针对高危视网膜母细胞瘤患儿术后辅助化疗的最佳疗程问题，该研究提出3个疗程的CEV(卡铂、依托泊苷和长春新碱)化疗方案可以在保持疗效的同时减少化疗疗程数，减轻化疗副作用和患者的经济负担。
视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，全世界每年约有8000例新增患儿。“早中期患儿保视力、保眼球，晚期患儿保生命，是临床上治疗视网膜母细胞瘤的共识。”杨华胜介绍，晚期视网膜母细胞瘤患儿有较高的颅内转移和其他远处转移风险，这常导致病情迅速恶化，严重威胁患儿生命。
目前，眼球摘除术是治疗晚期视网膜母细胞瘤常见的治疗手段之一，术后还需要辅助化疗。由于缺乏针对病理高危患儿的临床随机试验数据，当前尚无法确定最佳化疗疗程。
传统的6个疗程CEV化疗方案虽然有效，但疗程过长、不良反应及并发症较多，给患儿及其家属带来负担。“有的家长不忍心孩子遭受化疗之苦，提前结束治疗。我们跟踪随访发现，这部分患者在主要指标上与完成6个疗程的患者差别不大，这也是我们设计此次临床研究的灵感来源。”杨华胜说。
该研究第一作者、中山大学中山眼科中心眼眶病与眼肿瘤科副主任医师叶慧菁介绍，这项临床研究历时10年，纳入187例接受眼球摘除术且具有病理高危因素的视网膜母细胞瘤患儿。患儿随机分为两组，分别接受3个疗程和6个疗程的CEV化疗。
研究结果显示，在5年无病生存率方面，3个疗程组和6个疗程组分别为90.4%和89.2%，无显著差异；在5年总生存率方面，两组也无统计学差异；在经济负担方面，3个疗程组比6个疗程组直接成本和间接成本更低。
“本研究证实，3个疗程CEV化疗在预防转移和降低死亡率方面和6个疗程同样有效，且副作用更少，成本更低。”杨华胜表示，3个疗程CEV化疗方案可能成为具有高危病理特征的视网膜母细胞瘤的治疗新标准，有望使更多患儿受益。
