阿尔茨海默病药物一直是领域里“最难啃的硬骨头”，而备受关注的两种药物近期报告的结果似乎依然不如人意。英国《自然·医学》杂志21日发表的一项医学研究称，历时7年的Ⅱ/Ⅲ期临床试验显示，预防阿尔茨海默病的试验性药物“gantenerumab”和“solanezumab”，对显性遗传性阿尔茨海默病(DIAD)患者的认知功能衰退没有显著影响。
显性遗传性阿尔茨海默病是阿尔茨海默病(AD)的一种罕见形式，DIAD患者携带容易罹患此病的基因，其表现出的特征，有助于对AD无症状和有症状阶段进行干预研究，并了解干预手段能否延缓疾病进展。这些特征包括会在某个年龄发展出阿尔茨海默失智症、在症状出现前几年就具有该病的病理特征等。
美国华盛顿大学医学院等机构组成的团队此次让144名DIAD患者接受“gantenerumab”或“solanezumab”或安慰剂治疗，进行了7年的对照研究。虽然这两种药物都能作用于它们的靶标，但与安慰剂组相比，这两种药物都无法明显减缓或预防AD。不过，由于无症状安慰剂组未出现认知功能衰退，这些药物的治疗潜力仍有待明晰。
虽然现阶段无法观察到认知改善或临床获益，但“gantenerumab”组AD患者的许多生物学特征显著减少，说明对DIAD进行早期治疗仍有潜在益处。
研究团队最后表示，该试验表明有必要对无症状患者群体进行更优化、更灵敏的认知测量，并在更长时间内使用更高剂量以增加药物与靶点的作用。
这两种药物一直以来颇受关注。在2010年，罗氏公司启动Ⅱ期临床试验检验“gantenerumab”疗效，并在2012年扩展为Ⅱ/Ⅲ期临床试验，生物标志物和疗效信号分析曾表明，在疾病进展最快的患者中，高剂量该药物表现出一定疗效。
而另一种药物“solanezumab”，2016年美国制药巨头礼来曾表示，对该药物的Ⅲ期临床试验结果十分失望，这一令人扼腕的消息当时在业内引起轰动。
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这是一个令人失望的消息。对于神经系统疾病，人类常常束手无策。目前，全球每3秒出现一个阿尔茨海默病病例，被困在时间里的，不止是病人，还有他们的家庭。有一些新药获批，也有一些临床试验正在进行。并非所有试验都会带来令人振奋的结果。文中这项长达7年的试验显示，被寄予很大希望的药物对DIAD患者的认知功能衰退并没有显著影响。科学研究需要严谨，需要实事求是。只能正视这些不太美好的结果，继续探索，继续改进。
张梦然
