科技日报北京6月15日电(记者 张梦然)英国《自然·衰老》杂志14日发表的一项医学最新研究：2期临床试验结果显示，全球首个用于治疗阿尔茨海默病的tau蛋白疫苗(AADvac1)安全性良好，而且能在轻度阿尔茨海默病患者体内诱导免疫应答。不过现阶段研究人员还无法检测到AADvac1疫苗对患者认知功能衰退的具体影响。
AADvac1是第一个旨在修饰tau蛋白来治愈阿尔茨海默病的人类疫苗。tau蛋白的毒性形式会在阿尔茨海默病患者脑部聚集和扩散，这也是该病的一个病理特征。这种蛋白被认为会引起神经元的大量死亡，最终导致失智症。目前，研究人员正在测试免疫疗法是否能降低有毒tau蛋白的水平并帮助减缓患者的认知衰退。
生物技术公司Axon Neuroscience的研究人员派特·诺瓦克及其同事，开展了一项2期随机安慰剂对照试验，入组了196名轻度阿尔茨海默病患者(平均年龄71.4岁；45.1%男性)。研究人员替这些患者注射了多剂AADvac1多肽疫苗或安慰剂，并在长达两年的时间里监测该疫苗的安全性、免疫原性(即疫苗诱导免疫应答的能力)和临床效力。
研究团队发现，该疫苗整体安全，疫苗接种组能对该疫苗的多肽产生大量抗体。不过，这款疫苗并未对整个研究样本的认知功能产生具有统计学意义的正面或负面效应。探索性分析显示，AADvac1能减慢神经丝蛋白轻链(NfL)的聚集速度——NfL是神经变性的一个标志物。
研究团队总结道，虽然患者对AADvac1的耐受性良好，且能对tau蛋白产生免疫应答，但该疫苗无法产生具有统计学意义的认知获益，这可能是因为一些患者缺少tau蛋白病理表现，或者因为研究的样本量较小。因此，仍需根据疾病生物标志物的存在进行更大规模的分层试验，重复以上研究结果并充分评估AADvac1的可能临床效力。
Axon Neuroscience公司表示，2期临床结果证明了AADvac1改变疾病进程的潜力，支持将这款旨在预防和治疗阿尔茨海默病的tau蛋白疫苗推进到关键性临床开发阶段。
